渐冻症患者发病后力量逐渐消失。（资料图片）

浙江在线杭州12月28日讯（浙江在线记者/吴振宇 编辑/马丽红）记者从浙江省人力资源和社会保障厅获悉，日前，省人力社保厅和省民政厅、省财政厅、省卫生计生委等相关部门联合出台文件，初步建立了我省罕见病医疗保障机制，首次将肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）等三种罕见病纳入医疗保障范围。

浙江省率先在全国建立起统一的大病保险制度一年之后，这一政策将使“全民医保”覆盖更加广泛的患者群体。

罕见病患者救治面临困局

“冰桶挑战”曾在去年风靡一时，或许很多人并不知道，这项活动最初正是为了提高公众对肌萎缩侧索硬化症的关注。

肌萎缩侧索硬化症又称渐冻症，是一种因患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，导致肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪的疾病，在人群中的发病概率约为十万分之一。据估计，目前浙江全省相关患者约有500人。

在浙江大学医学院附属第一医院，每年都会收治数十例渐冻症患者。长期从事渐冻症治疗工作的浙医一院神经内科副主任郑旭宁告诉记者，目前这种疾病在早期能够通过使用药品利鲁唑延缓病情，从而延长患者寿命。

相对于其他疾病，罕见病具有发病率低、危害性强、延续期长等特点，巨大的医疗支出往往会造成整个家庭的贫困。郑旭宁说，过去由于使用的进口药物价格昂贵，渐冻症患者每个月仅服用药物就需要花费五六千元，对于中低收入水平的家庭而言，显然难以承受。

记者了解到，目前，国际上只有1%的罕见病有药物治疗。大部分罕见病药品因市场狭窄，鲜有企业愿意生产，往往只有一家企业一种品规，属于“孤儿药”。许多药品在中国尚未注册上市。

三种罕见病纳入医疗保障范围

今年1月1日起，浙江省率先在全国建立起覆盖职工和城乡的统一的大病保险制度，并将15种大病特殊用药纳入支付范围。随着大病保险制度的建立，罕见病医疗保障问题也越来越受关注。

经过浙江省相关部门和医学专家的充分论证，自明年1月1日起，戈谢病、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）和苯丙酮尿症三种疾病将被纳入我省罕见病医疗保障范围，均属于临床上有明确诊断路径的罕见病，并可获得有效药品治愈或明显控制、缓解症状。

据省人力社保厅医疗保险处负责人倪沪平介绍，上述三种疾病已经普遍被其他国家纳入医疗保障范围，我省群众和社会对此也反映比较集中。

根据规定，浙江省罕见病医疗保障对象为现参加浙江省基本医疗保险，并获得浙江省户籍满5年的患者。或者参加浙江省基本医疗保险，年龄不满5周岁，其父母一方获得浙江省户籍满5年的浙江省户籍患者。

多层次分担化解医疗费用

据了解，浙江纳入保障范围的罕见病患者，由基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担化解其合规医疗费用。患者符合基本医疗保险和大病保险支付范围的医疗费用直接由医保一站式结算，剩余的合规费用通过民政部门进行医疗救助和专项救助。

符合浙江省罕见病保障对象要求的患者，可到浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属第二医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、浙江大学医学院附属儿童医院、浙江省人民医院和温州医科大学附属第二医院进行诊断。属于保障范围病种的，由医院出具诊断证明，患者凭诊断证明回户籍所在地民政部门登记备案。罕见病患者每年须在12月31日前复检一次，凭医院出具的诊断证明回户籍所在地民政部门登记备案。

倪沪平表示，罕见病医疗保障机制建设需要全社会共同参与。与医疗保险制度保公平、保基本、人人享受相比，罕见病医疗保障机制更具特殊性、针对性，需要政府、社会、个人共同努力，希望浙江有更多的社会慈善团体、企业家关注罕见病群体，通过社会慈善互助等多种方式来关爱罕见病群体，用全社会的力量去帮助罕见病患者，做到“一个都不落下、一个都不放弃”。

编辑： 孙研