这就是曾经70万元一针的天价药

　　曾经70万元一针的天价药诺西那生钠注射液，直接降价至3.3万元一针，而且从2022年1月1日起，正式纳入医保范围。1月12日上午，8岁的罕见病脊髓性肌萎缩症患儿乐乐注射了第一针，成为宁波第一个受益者。

　　诺西那生钠注射液是首款针对罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）致病原因的疾病修正治疗药物。2018年诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年在中国大陆获批上市。2021年首次参与医保谈判即被纳入，成为首次被纳入国家医保药品目录的高价值罕见病药物。

　　“我是个勇敢的男子汉！”1月12日上午，坐在病床上等待治疗的小乐乐一脸期待。灵动的大眼睛、虎头虎脑，虽然因为疾病，他不能像同龄的孩子们一样行走奔跑，但是小乐乐整个人活泼又开朗，面对众多记者采访，丝毫不怯场。乐乐是个不幸的孩子，在1周岁多的时候，家里人发现他走路的姿势与其他孩子不一样，重心不稳，像小鸭子一样左右晃动，而且动不动就跌倒。于是乐乐被送到宁波市妇儿医院，接诊的是宁波市妇女儿童医院医务科科长、小儿神经内科主任医师何艳。经过基因检测，乐乐被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩症。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的致残致死性神经肌肉疾病，特点为运动神经元变性导致患者进行性的肌肉无力、萎缩。它是导致一岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素之一。当年，何艳遗憾地告诉乐乐家人，国内还没有针对这一罕见病的药物。

医生给乐乐会诊

　　乐乐慢慢长大，上幼儿园、上小学，令家人痛心的是，乐乐的病情越来越严重，从跌跌撞撞走路到只能坐轮椅出行。2019年，诺西那生钠注射液在中国大陆获批上市，何艳医生第一时间将这一喜讯传递给乐乐的家人，可是70万元一针的天价药费让一家人望而却步。据何医生介绍，按治疗方案，乐乐第一年需要打6针，一年的费用就是420万，而且此药需终生用药，其费用不是一般家庭所能承受得了。乐乐来自象山，父母均是聋哑人，夫妇俩的年收入只有五六万元。

　　为照顾乐乐，奶奶只能全程陪同乐乐上幼儿园、上小学。让奶奶心酸的是，每次下课，班上的孩子们都会奔向操场，快乐运动、游戏，乐乐却只能坐在椅子上，一脸羡慕地看着同学们。12日上午，等待治疗的乐乐一脸憧憬地告诉记者，自己最大的愿望就是能走路，能够和同学们一起上体育课、做广播操。

　　好消息来得有点突然。“乐乐，我们可以用得起这个药了，以后你就能走路了！”那天，当叔叔兴冲冲地跑来告诉这个好消息时，小乐乐开心地拍起了手。听说乐乐可以去治疗了，乐乐的全班同学一起为他欢呼。

　　“鞘内注射顺利完成，孩子特别棒，非常配合我们。”上午10点多，随着医生走出治疗室，得知注射成功的消息后，乐乐的叔叔在病房外激动不已，随手将喜讯分享到宁波患儿群里。

　　“阿姨，我以后就可以和同学们一起上体育课，一起春游摘野果子了吗？”完成第一次治疗的乐乐对未来一脸的憧憬。

　　据介绍，乐乐第一年需要打6针，费用为19.8万元，根据宁波市医保报销政策，乐乐家只需自费3万元左右。叔叔胡先生开心地说：“今天是乐乐重获新生的一天！这一天，我们家等了很久很久。真的很感谢国家！”

编辑： 杜寅

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