注射治疗后，医护人员检查乐乐的健康状况。

　　乐乐用上了救命药的消息，让宁波所有的SMA患者和家庭都看到了重生的希望。记者从市妇儿医院获悉，接受诺西那生钠治疗后的第4天，乐乐身体状况非常平稳。目前已有多名SMA患者的家属致电医院，询问注射治疗的相关事宜。

　　据市妇儿医院医务科何艳科长介绍，经初步统计，到他们医院来就诊的SMA患者，近5年来大约有13人，都是通过基因检测确诊的。市妇儿医院针对SMA这种疾病已成立了多学科联合会诊的团队，包括神经科、呼吸科、康复科、骨科等，针对SMA的孩子做全方位的评估、治疗、康复、随访管理。

　　目前，市妇儿医院已经接到3名SMA患者的来电咨询，希望尽早能注射该特效药物。何艳说，患者可以到市妇儿医院神经科专科门诊挂号，医院会登记患儿的相关信息，初步评估孩子的情况。然后由专人负责把这些孩子的病例资料进行整理，情况符合SMA而且能够使用该药物的那些孩子，医院就会把他们纳入到管理团队里面。接下来就可以按照用药指南，按时间进行注射治疗。

　　该院医保物价科科长戴薇薇表示，纳入治疗的每个孩子，医院都会与医保及时对接，确保相关医保政策的落地实施。

　　宁波目前有多少SMA患者？乐乐的叔叔胡师傅说，实际数字不止有治疗记录的13人。自乐乐查出该罕见病后，胡师傅就加入了多个SMA患者群。他们经历过无药可医的绝望，到后来有药可治，但被天价挡住救治之路的无奈，有的家庭索性放弃了治疗。

　　因为2021年国家医保药品目录中的那场“灵魂砍价”，SMA才为人所知。据何艳介绍，说这病是罕见病，其实患者并不少，我国目前的患者人数在25000人左右。

　　SMA是一种常染色体隐性遗传神经肌肉疾病，其特征为脊髓前角运动神经元退化，从而导致肌无力和进行性运动功能的丧失。临床上主要表现为四肢近端的肌肉无力和萎缩。根据病情发展程度分为0到4型。

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　　据何艳介绍，接受宁波首针注射治疗的乐乐属于3型。

　　0型的孩子，多数是没办法存活的，或者胎死宫内或者生下来的时候就夭折了，存活率很低。

　　1型患儿占所有患者的60%—70%，大多6个月内起病。这种孩子不会坐，不会走，而且死亡率非常高，两岁内死亡率可以达到90%。

　　2型是中间型，发病年龄大概是6-18月，占所有患者的20%左右。这类孩子能够坐，但不能独自站立，也不能行走，平均寿命大概4到16岁。

　　3型也叫少年型，这类孩子病程进展比较缓慢，也能够走，但因为近端肌无力，会出现走路姿势的异常，后期逐渐进展为下肢无力不能行走，渐渐累及到上肢，直至影响他的吞咽功能。

　　4型也就是我们说的成人型，发病年龄比较晚，可能到20到30岁时发病，症状也比较轻，多数是良性的病程。

　　宁波晚报记者 程鑫 任诗妤 通讯员 马蝶翼文/摄

编辑： 杜寅

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