药是救人的法宝，但如果用不好，危害很大。“是药三分毒”，对于成年人来说，药品使用不当可能反遭其害，若放到儿童身上，则可能造成更为严重的后果。
据统计，因用药不当，我国每年约有3万名儿童耳聋，每年约7000名儿童因用药不当死亡。我国儿童药物不良反应率为12.5%，是成人的2倍，新生儿更是达到成人的4倍，儿童不合理用药、用药错误造成的药物性损害更严重。在儿童群体中，药物中毒占所有中毒就诊儿童的比例，2012年达53%，2014年则上升到73%。从中毒年龄来看，0到14岁的药物中毒儿童中，1到4岁儿童占比最大。一组组数字背后，受到伤害的不仅是孩子，还有他们背后的家庭。
儿童是祖国的未来，保障儿童用药的重要性不言而喻。药片虽小，事关民生。儿童用药，究竟该怎样做，才能安全有效？
1.“掰”“猜”“减”，儿童用药靠这些能行吗
季节交替时是孩子生病的高发期。然而，给孩子喂药,是令很多家长头疼的事。很大难题在于剂量。
“口服。一次15~30毫升，一日三次，小儿酌减。”“一岁至三岁一次一袋，四至六岁一次一袋半。”这是两种药品的使用说明书。
北京市东城区的王女士看到这样的说明书，直呼“太难了！”“酌减是减多少？半袋该怎么准确分出来？多一点会不会有伤害，少一点会不会影响用药效果？”这可不是王女士一个人的疑问。当前，我国儿童专用药品短缺的情况普遍存在，这导致儿童用药很多时候靠“掰”“猜”“减”，这给家长增加了一道用药安全的难题。
“现阶段，在各级政府和社会高度重视下，我国儿童健康事业发展积极向好，但也存在着儿童医疗需求未被满足和儿童专用药品短缺的情况。”河南省儿童医院院长周崇臣在“健康中国人”圆桌论坛上指出，儿童用药方面仍存在安全隐患，如药品规格不当，安全性低，剂型不足，不良反应高发，及儿童用药的口味不当等诸多问题。
研究显示，我国3500多种药品制剂中，儿童专用剂型仅占1.7%。由于儿童身体正处于发育阶段，各器官发育未成熟，生理结构与成人有很大区别，但目前我国的儿童用药绝大部分非儿科专用，现有的可供儿童使用的药品品种、剂型及规格极少，其有效性与安全性存在不确定性。
实际上，儿童处于成长发育阶段，各种器官、免疫系统发育尚未完善，部分药物的不良反应和毒副作用常常造成不可弥补的伤害，严重的会致残甚至死亡。近年来，随着经济社会的快速发展以及生育政策的调整，我国儿童人口将持续增长，这给本就缺乏的儿科医疗资源带来了更大的挑战，因此，针对儿童应开发更多专用剂型的药品，让家长不再“用药难”。
2.不愿吃药，用牛奶或果汁送服可以吗
孩子哭天喊地不愿吃药,家长于心不忍，于是想到了把药给孩子捏碎了吃、减量吃、果汁送服等各种喂药方法。其实，这正是儿童用药的另一个安全隐患——家长安全用药意识匮乏。
调查显示，84.9%的儿童用药存在安全隐患，多数家长安全用药意识匮乏，不合理用药甚至错误用药频现。例如很多家长自行加减药物剂量，有所好转后自行停药，还有些人在给孩子吃药时，将药掺在牛奶、果汁中。
家长真的会给孩子喂药吗？国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主管药师徐晓琳表示，为解决孩子吃药难的问题，家长们以为用好喝的牛奶或果汁送服是非常“机智”的，但其实无论是把药和牛奶、果汁同时吃，还是先后吃，这种方法都是不可行的。比如牛奶里面含有丰富的钙、镁等微量元素，它们和药物中某些成分结合，会形成不溶解的大分子，可能导致药物无法进入血液从而发挥药效；再如，果汁中的酸性物质可能会和碱性药物发生化学中和反应，导致药物失效。
“也就是说，我们煞费苦心帮助孩子吃进去的药，非但没达成目的，还可能会形成一些有毒的物质，对孩子的身体造成伤害。”徐晓琳说。
针对剂型缺乏，孩子需要吃1/5、甚至1/10剂量时，徐晓琳不建议自行碾碎药片的做法。她表示，这虽然是无奈之举，但可以通过购买喂药器，取用准确的计量来暂时解决这个问题。或者把药碾碎，均匀溶解在水里，通过喂药器吸取相应的液体量，来给孩子喂相应的剂量。
此外，徐晓琳还提醒家长要养成阅读说明书的习惯。因为说明书就是最重要的提示，“我们要明确药品的注意事项，例如不可与什么东西一起服用，能否用牛奶、果汁等送服。如果实在没有时间或难以读懂，我们可以带着药去医院的用药咨询中心，让药师给我们一个准确的答复。”
3.缺乏儿童用药临床数据，医生用药也难
对于儿童用药，不只家长难，医生也很难。这是因为儿童适用药品少，加上儿童临床试验难度较高，我国大多数药品，包括一些已批准上市适用于儿童的药品，普遍存在儿童临床试验数据不足的情况，这也是导致儿童用药不良反应频发的原因之一。而儿童临床试验数据的缺乏，特别是已批准上市的产品数据的缺乏，为儿童用药安全埋下了巨大隐患。
北京大学第三医院儿科呼吸临床主任周薇表示，推动药物补充儿童的临床数据非常重要，无论药物上市前还是上市后。采取儿童临床试验或其他可行方法，药企都应该提供补充药品的儿童相关数据。在临床中，比如一些仿制药，虽然成分完全一样，但是用于儿童就可能有很大的问题。没有儿童数据的药物，会为临床医生带来很大的用药困难。
在这一方面，儿童用药问题主要集中在儿童药的研发、上市前评价和上市后再评价与临床使用等环节。国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，要改善这一现状并解决问题，需要在研发阶段为孩子们量身定制。在新药上市前，进行必要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强儿童人群用药的综合评价，补充儿童用药的信息和数据。
王晓玲指出，临床研究是制约我国创新药发展的因素之一，是儿童用药研发和创新的瓶颈，是解决儿童用药问题的必由之路。如果没有儿童受试者参加临床试验，只能使更多儿童成为无终止期的临床试验受试者。我们必须加强儿童药全生命周期的风险管理和控制。
在谈到如何保证儿童用药上市安全性问题时，药物制剂国家工程研究中心研究员王浩也表示，儿童用药研发是全世界面临的难题，提升儿童用药安全性，需要加强对儿童药品疗效观察、安全性检测、不良反应收集等。同时，为了保障儿童用药安全，在上市前，应鼓励企业开展药品上市前的临床研究，临床前的充分研究对提高临床成功率和安全性也非常有帮助。
王浩同时指出，去年国家药品监督管理局药品审评中心发布了《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》，这对于儿童药物的临床研究是一个令人鼓舞的文件。
4.构筑“双保险”，破解“用药难”
近几年，儿童安全用药问题已引起重视，相关部门也制定了清晰的发展政策框架，从新药审评、政策制订、职能监管等多方面着手，保障儿童的用药安全。同时，为了满足我国不断增长的用药需求，国家不断推进仿制药一致性评价工作，并已经取得重大进展。
随着一致性评价工作的深入，国家集中采购工作也将更多的儿童用药纳入其中。但由于儿童群体非常特殊，加之儿童适用药品的临床数据普遍不足。很多专家认为，政府在集采品种筛选过程中需要更多对安全性进行考量，甚至给出政策倾斜。例如，对于儿童临床研究不足而已上市的药品需要更加谨慎对待，在儿童适用的药物上，需要专家更充分的论证，必要时采取药品临床综合评价，以保证药品的质量和安全。
同时，鉴于儿童药与成人药有着完全不同的特点，有专家认为，儿童药品在管理和供应保障方面应该有所区别、有所侧重。目前市面上儿童专用药的品种和剂型较少，不能完全满足需求，所以，在对儿童药的采购设计上要特别注重保证供应。例如，可以尝试将用量稳定的儿童用药品种，纳入省级的或者全国的医药储备，以保证省内医疗机构临床用药的需求。
鉴于儿童作为使用药品的特殊群体，临床实验的受试者少、伦理挑战大、实验难度高，儿童药品研发比较困难。为保证供应，在进行儿童药品采购的时候可以综合考虑多种采购方式，比如邀请招标、询价采购、定点生产等，用多种采购方式调动企业积极性。
与此同时，医院和临床医生作为治疗方案的最终实施者，在临床用药方面也需要严把关，为儿童用药安全构筑“双保险”。专家表示，在临床上，可以鼓励优先使用有儿童临床试验数据的药品，儿童临床数据缺乏的药品应谨慎对待，可以先小批量使用，然后再分步骤扩大使用。
儿童用药不能“儿戏”
（作者：史录文、管仲军，分别系北京大学医药管理国际研究中心主任，首都医科大学附属北京天坛医院党委书记）
儿童健康是全民健康的基础。2019年底，我国0～14岁儿童人口已达2.35亿，儿童健康的发展直接关系国家未来的发展和希望，但作为保障儿童健康的儿童用药，却一直存在严重的不足和较高的安全风险，直接表现为临床存在大量超说明书用药现象。
2017年，福建某三级医院的调研数据显示，53.1%的儿童门诊处方存在超适应症用药、超年龄范围用药等情况；同年，江苏某三级医院的数据显示，300份抽样的儿童住院病历中，83.3%的病历存在超说明书用药情况，而这类问题在儿童肿瘤、儿童罕见病等特殊疾病中更为严重。
我国药品管理法和《处方管理办法》均规定，医师应当按照药品说明书开具处方和医嘱，因超说明书用药引发的医疗纠纷也时有发生，为何儿童临床依然普遍存在超说明书用药现象？其原因在于，现有儿童用药很难满足临床需求，相关用药信息严重缺乏。在我国批准上市的药品文号中，儿童药物仅占2%，中成药占其中68.5%；北京市的样本显示，儿童专用药品的批准文号占3.9%，所有药品中属于适宜于儿童使用剂型、规格的药品占8.2%。另一方面，药品说明书中，缺少儿童用药信息或者标注为“遵医嘱”“尚不明确”“儿童用量酌减”的现象屡见不鲜，严重缺乏儿童用法用量、不良反应、禁忌症等方面信息，给临床合理用药埋下了安全隐患。
儿童药品研发及相关研究不足，是造成上述现象的最主要原因。一方面，儿童发育药理学特点，决定了药物的吸收、分布、代谢及排泄过程不仅与成人不同，而且在儿童各年龄阶段也各不相同，加上儿童群体的特殊性，致使医学伦理审查更为严格，儿童临床试验受试者招募也更困难，形成了儿童用药品研发、研究不足的客观原因。另一方面，儿童疾病多样化和不同阶段特殊性，决定了特定药品潜在市场相对较小、潜在获利相对较低，形成了儿童用药研发不足的主观原因。同时，各环节准入政策的不完善，激励政策和保护政策的缺乏，形成了儿童用药研发不足的外界环境，如药品上市准入政策中，某药品一旦完成儿童临床研究，同类药品可直接申请增加适应症、用法用量，在药品集中采购、价格形成、报销等政策中，一直缺少针对含有儿童用药信息的药品的激励政策，企业研发儿童用药的积极性受挫。
近10年来，国家卫生、药监、医保等部门一直关注儿童用药问题，在药品审评审批、采购、报销等环节出台了一系列政策，虽解决了部分问题，但并未形成完善的政策体系，执行上存在脱节，儿童用药依然存在诸多问题，需要更多地、持续地政策支持。在现阶段可以完善以下政策：
一是建立强制性和激励性相结合的药品市场准入政策。目前我国在注册环节制定了儿童用药优先审评、快速审批的激励政策，加快了企业投入成本的回收，但对于解决临床儿童用药缺乏的急迫现状，作用有限。国际上一些国家采用了强制和激励政策结合的措施，一方面要求新上市药品和再注册药品必须提供儿童相关研究信息，否则不予注册（豁免情况除外）；另一方面给予完成了儿童研究的药品一定的市场独占期，弥补研发成本，调动研发积极性。同时进一步细化完善儿童用药采购和报销政策，尤其是含有或新增加儿童适应症、用法用量的成人儿童共用药品，综合考虑成人市场和儿童市场实际情况，细化完善具体的采购遴选、价格规制和报销政策，做好衔接。
二是完善儿童用药处方集，进一步发挥临床参考作用。由于儿童药物及用药信息的不足，临床用药存在较大的差异性和超说明书用药现象，加之临床指南和文献资料并无法律效力，也为“无药可用”但尽心尽责的医务人员带来了法律上的风险。国家出版的儿童用药处方集作为官方出版的用药指导性文件，一定程度上可以解决此类问题，但存在信息滞后情况，指导作用有限，还需定期组织专家对处方集进行补充完善，促进临床合理用药。
立法保障儿童用药安全刻不容缓
（作者：廖海金，系江西省新余市渝水区市场监管局党委副书记）
保障儿童用药安全已是老生常谈的话题，社会各界对此呼吁多年。不可否认，近年来，我国儿童用药审评审批制度不断完善，儿童用药保障力度不断加大，儿科用药水平不断提高。但由于我国儿童用药建设起步晚，基础薄弱，儿童药物仍面临品种少、剂量少、规格少和临床研究数据不足等问题。有数据表明，我国儿童药品供给严重不足，目前国内市场上90%以上的药品都没有儿童剂型，儿童专用药品更是不到2%；全国4500多家药厂中，专业做儿童研发生产的企业不足10家，有生产儿童药品的企业也仅有30余家，而只专注于儿童药的企业更是凤毛麟角。儿童药品中给药剂量不准确、相关信息不充分、药物剂型品种及规格单一、产品包装欠缺等现象依然存在，成为我国儿童用药安全面临的“拦路虎”。
由于缺少专门的儿童药物，医生只能根据儿童的年龄、体重等情况，将成人药品酌情减量给儿童服用。儿童用药的普遍“成人化”，让儿童用药安全难以保障，也为我国儿童患者的健康安全埋下隐患。据统计,我国每年约有3万名儿童因药物使用不当导致聋哑，而造成肝肾功能、神经系统等损伤的则难以计数。
出现这种现象，原因在于供给方面存在短板，导致了儿童用药缺口。而造成国内药品市场儿童药品及剂型短缺的主要原因是研发难度大，临床数据缺乏，临床试验开展难度大、成本高、利润空间小。尤其是与成人药相比，儿童药市场小、利润低、风险高、责任大，导致药品企业生产儿童用药的积极性不高。
儿童用药面临的困局，影响亿万家庭，也是我国深化医改无法绕开的问题。因此，保障儿童用药的供给充足和安全，必须找准问题症结，在供给改革方面进行完善和深化。不可否认，近年来儿童用药政策有所改善，但综合来看，吸引力仍然不足。在实际操作上，儿童用药虽有一些优惠政策，但在药物采购、定价层面缺乏强制规定，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善。
据此，从立法层面上保障儿童用药安全已显得尤为紧迫。借鉴欧盟、日本、韩国等国家的做法，加快推动相应法律法规的建立和完善，推动促进儿童用药的研发生产，保障我国儿童用药的可及性和安全性。同时，依法完善儿童药市场流通管理制度，控制药物质量安全，规范儿童药说明书，引导家长合理用药。
具体来说，就是要通过立法，建立一套完整的保障体系。一方面，积极发挥主导作用，补齐制度短板。对儿童药物的研发，应从国家安全发展战略的高度予以重视，建立鼓励儿童用药研究开发、生产的配套政策措施，如设立专项儿童用药研究基金，为儿童用药研发、审评审批提供技术指导；设立儿童药品的新药市场独占期或延长期，保护企业研发的积极性；对优秀的儿童药生产企业给予财政补贴或税收减免等产业扶持政策。
另一方面，需要对儿童药物的注册申请加快审评，建立申报审评专门通道；同时配合药品定价和招标采购等部门研究制定相关支持和引导政策，发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围等。
建议尽快出台相关行政法规来规范儿童用药行为，强制性规定某些药品只能使用儿童装，而不能再延续以往的“成人标准儿童减量”的老习惯。如此，儿童用药安全才能得到有效保障。
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